ファイザー スパーク・セラピューティクス社とファイザー社の血友病B治療薬として開発中のSPK-9001、欧州医薬品庁(EMA)のPRIME(PRIority MEdicines)プログラムに指定



スパーク・セラピューティクス社とファイザー社の血友病B治療薬として開発中のSPK-9001、
欧州医薬品庁(EMA)のPRIME(PRIority MEdicines)プログラムに指定

報道関係各位

2017年3月22日
ファイザー株式会社
スパーク・セラピューティクス株式会社

英文タイトル:

  • Spark Therapeutics and Pfizer Announce that SPK-9001,
    an Investigational Hemophilia B Medicine, has been Granted Access
    to the PRIority MEdicines(PRIME)Program by the European Medicines Agency

■以下の参考資料について
この資料は、米国スパーク・セラピューティクス社とファイザー社が2017年3月1日(米国現地時間)に発表したプレスリリースの一部を、日本語に翻訳再編集し皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。詳細はhttp://ir.sparktx.com/phoenix.zhtml?c=253900&p=irol-newsArticle_print&ID=2250803 をご参照ください。

■SPK-9001の日本における開発について
日本での開発は現在検討中です。

米国フィラデルフィアおよびニューヨーク発、2017年3月1日-スパーク・セラピューティクス社(以下、スパーク・セラピューティクス)とファイザー社(以下、ファイザー)は本日、両社のSPK-FIXプログラムで開発中のSPK-9001が、欧州医薬品庁(EMA)のPRIME(PRIority MEdicines)プログラムの支援対象に指定されたことを発表しました。PRIMEは、「既存薬と比べて大きな治療上のメリットをもたらす、あるいは治療選択肢のない患者さんへのベネフィット」が期待できるような新たな治療法に対して、EMAが開発支援を強化することを目的としたものです。

スパーク・セラピューティクス最高経営責任者Jeffrey D. Marrazzoは、次のように述べています。「開発中のSPK-9001がPRIMEプログラムの対象に指定され大変嬉しく思います。このプログラムによって、欧州の血友病B患者さんに遺伝子治療法を迅速に届けることが可能になります。私たちは、今回のEMAの決定を高く評価しており、SPK-9001に関して継続的に当局と協力していくことを楽しみにしております」

SPK-9001は、現在血友病Bに対する単回投与による治療法として第I相/第II相試験として開発中の治療法です。PRIMEプログラムは、有望な医薬品の開発企業との協働的なコミュニケーションおよび開発早期からの意見交換をもたらすことで、開発計画を最適化する、また審査を効率化することで、必要な医薬品をより早く患者さんに届けることに貢献します。
SPK-9001は、2015年9月に米国食品医薬品局(FDA)より希少疾病医薬品(オーファンドラッグ)の指定を受け、その後2016年7月には、ブレークスルー・セラピー(画期的治療薬)の指定を受けています。

参考資料

【血友病Bについて】

血友病は、希な遺伝性出血障害であり、複数ある血液凝固因子の1つが欠損した結果として血液の凝固に長時間を要するようになります。血友病患者さんのほとんどが男性です。血友病患者さんは、ささいな怪我でも過度の出血や再発性の出血を生じる危険があり、時には生命を脅かす可能性もあります。重症血友病の患者さんでは、筋肉や関節での自然出血が頻繁にみられます。血友病Bの発症率は出生男子25,000人に1人の割合です。血友病Bの患者さんの場合、血液中の特異的タンパク質の1つである血液凝固第IX因子が欠損しています。血友病Bは先天性第IX因子欠乏症またはクリスマス病とも呼ばれています。現在の標準治療では、出血エピソードを管理・予防するために、血漿由来または遺伝子組換え型第IX因子製剤を反復的に静脈内に投与することが必要です。そのため、血友病に対する新たな治療法が求められています。

【SPK-FIXプログラムとSPK-9001について】

スパーク・セラピューティクスは、最適化した遺伝子治療の選定、設計、製造、および製剤化を行う独自の技術プラットフォームを有しており、それらを適用してSPK-FIXプログラムの化合物を開発しました。SPK-FIXプログラムは、スパーク・セラピューティクスとその創立時の研究チームがほぼ30年にわたって蓄積してきた血友病遺伝子治療研究および臨床開発の成果を活用しています。SPK-9001は、血液凝固第IX因子を体内で産生することを目的に、生物工学を駆使して新たに作製した新規のアデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドを用いて、コドンを最適化し、高活性ヒト血液凝固第IX因子変異体を発現します。SPK-9001は、ファイザーとの提携に基づいて開発を進めています。
スパーク・セラピューティクスとファイザーは、2014年にSPK-9001を含むSPK-FIXプログラムの共同研究を開始しました。共同研究契約に基づき、スパーク・セラピューティクスはあらゆる製品候補のすべての第I相/第II相試験の実施を担当します。一方、ファイザーは、この提携の成果となるすべての製品に関するピボタル試験、規制関連業務、さらにはグローバルな展開が予想される製品化・事業化を担当します。

【スパーク・セラピューティクスについて】

スパーク・セラピューティクスは、総合的な遺伝子治療の開発会社で、衰弱性の遺伝性疾患患者さんの生活を1回で改善することのできる治療の開発を通じて、患者さんの生活を劇的に転換させることを目指しています。対象疾患としては、遺伝性網膜疾患、肝臓関連疾患(血友病など)および神経変性疾患が挙げられます。最適化した遺伝子治療の選定、設計、製造、および製剤化を行うスパーク・セラピューティクス独自の有効な技術プラットフォームは、概念実証データで裏付けられた眼および肝臓の遺伝子治療を実現しました。スパーク・セラピューティクスの、遺伝性網膜障害の治療薬として最も先行する開発中の製品候補voretigene neparvovec(旧称SPK-RPE65)は、米国とEUにおいて希少疾病医薬品(オーファンドラッグ)指定を、米国においてブレークスルー・セラピー(画期的治療薬)指定をそれぞれ受けています。開発パイプラインには、第I相/第II相臨床試験段階にある先天性脈絡膜欠如を対象としたSPK-7001と、血友病を対象とした2つの開発候補SPK-9001とSPK-8011が含まれています。前者は、血友病Bを対象とし、ファイザーと提携して開発中で、第I相/第II相臨床試験段階、後者は、血友病Aを対象とし、スパーク・セラピューティクスが製品化の権利を有し、第I相/第II相臨床試験段階にあります。進展する開発パイプラインの詳細については、www.sparktx.com をご覧ください。

ファイザーと希少疾病について

希少疾病は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の3億5,000万人の患者さんに影響を及ぼしています。現在判明している希少疾病は7,000種類以上ありますが、承認された医薬品が存在するのは、そのうちわずか5%です。希少疾病の患者さんとその大切な人々は、より良い治療オプションを待ち望んでいます。その切迫した状況の中、ファイザーは、革新的医薬品を患者さんに届けるべく、世界的な展開を活かし、リソースと専門知識を積極的に投入しています。希少疾病に対するファイザーの重点的取り組みは、20年以上にわたる経験と、血液、神経、遺伝性代謝性疾患、呼吸器の領域における20種類以上の化合物からなるパイプライン、および世界中で承認された20種類以上の医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。ファイザーの希少疾病部門では、科学技術を根拠として、多くのファイザー社員の力を合わせ、希少疾病患者さんに貢献すべく日々尽力しています。

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、今、この時代に最も恐れられている疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、次のホームページよりご覧いただけます。www.pfizer.co.jp



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